El diagnóstico precoz es crucial para evitar complicaciones en hemofilia

Entre las terapias emergentes más prometedoras, destacan los fármacos rebalanceadores de la hemostasia, que se encuentran en las últimas fases de desarrollo clínico. Estos tratamientos, administrados también por vía subcutánea, prometen una eficacia elevada en el control de los sangrados. Pero quizá uno de los avances más revolucionarios sea la terapia génica, “que busca una curación funcional mediante la introducción de una carga genética que permite al hígado del paciente producir la proteína deficitaria (factor VIII o IX)”.