La visión de las personas con una enfermedad hereditaria poco común que les hace perder gran parte de la vista en la infancia temprana fue 100 veces mejor después de recibir terapia génica para corregir la mutación genética que la causaba. Algunos pacientes incluso experimentaron una mejora de 10.000 veces en su visión después de recibir la dosis más alta de la terapia, según investigadores de la Universidad de Pensilvania.El ensayo publicado en The Lancet https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)01447-8/fulltext