Las terapias genéticas han entrado en ensayos clínicos de varios trastornos neurológicos, en especial el párkinson. Un estudio realizado en un modelo de primate no humano ha informado de mejoras en el déficit motor tras el uso de un vector lentiviral para restaurar los niveles de dopamina extracelular. Un ensayo clínico está actualmente en curso para evaluar la eficacia de este enfoque en seres humanos.