El fármaco se llama Luxturna y ha sido desarrollado por Spark Therapeutics. Está orientado a tratar una enfermedad de la retina conocida como aumarosis congénita de Leber (LCA), que produce la pérdida de bastones y de conos en toda la retina a partir del nacimiento y se caracteriza por un grave déficit visual en los niños desde los primeros meses de vida.