La distrofia muscular de Duchenne, que ataca principalmente los niños, es causada por una mutación en el gen de una proteína llamada distrofina, que es fundamental para una buena función muscular. Los investigadores han informado que utilizan células madre a partir de pacientes que sufren de una forma de distrofia muscular para corregir el trastorno en ratones. Los resultados sugieren que esta estrategia podría ayudar en el tratamiento de esta enfermedad en los seres humanos, así como otros trastornos genéticos.