Durante los últimos años, las terapias génicas basadas en CRISPR han pasado de ser una idea prometedora a convertirse en una realidad clínica.
Uno de los hitos más importantes fue la aprobación de la primera terapia basada en CRISPR en 2023, para el tratamiento de enfermedades hematológicas como la anemia falciforme y la beta-talasemia. Esta terapia se basa en la edición genética de células madre hematopoyéticas del propio paciente para restaurar la producción de hemoglobina fetal.
Forma ya parte de cultivos agrícolas e investigación biomédica
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"Otro avance destacado ha sido el desarrollo exitoso de una terapia CRISPR personalizada para tratar a un niño con una enfermedad genética rara. Esto, sumado a los resultados prometedores de los primeros estudios clínicos con prime editing demuestra el gran potencial del tratamiento con terapias CRISPR en casos de enfermedades raras.
Existen muchísimos otros ensayos clínicos basados en tecnologías CRISPR en marcha para tratar diferentes patologías, incluyendo enfermedades hematológicas, cáncer, trastornos metabólicos o enfermedades raras".
Actualmente se utiliza para tratar enfermedades genéticas (como la anemia de células falciformes), mejorar cultivos agrícolas y realizar investigación biomédica avanzada.