El hombre padece el síndrome de Usher tipo 1B, una enfermedad hereditaria de la retina asociada con sordera y ceguera progresiva. Además de él, otros siete pacientes fueron sometidos a la misma terapia, aunque por ahora solo se ha hecho público este caso.
"El procedimiento de terapia génica en sí no es particularmente complejo: consiste en inyectar dos vectores virales separados en el espacio subretiniano, cada uno con la mitad de la información genética necesaria para producir la proteína que falta en los pacientes"
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